美國(guó)近日出臺(tái)第一部直接監(jiān)管CRISPR的法律，對(duì)消費(fèi)者自行購(gòu)買使用相關(guān)工具包的行為喊停。

到2025年，全球基因編輯市場(chǎng)將達(dá)到81億美元。近期，美國(guó)加利福尼亞州出臺(tái)了一項(xiàng)針對(duì)CRISPR基因編輯技術(shù)的法案，該法案禁止在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣家在顯著位置警告消費(fèi)者不要將工具包用在自己身上。

這是美國(guó)第一部直接監(jiān)管CRISPR的法律。法案規(guī)定，除非聯(lián)邦法律允許，否則任何人不得在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣方在其網(wǎng)站顯眼位置及工具包外包裝上貼上清晰可見(jiàn)的標(biāo)簽，指出該工具包不能用于自我使用。這項(xiàng)法案將在2020年1月正式實(shí)施。

生物黑客自行使用帶來(lái)安全隱患

“個(gè)人的使用，無(wú)論是研究還是應(yīng)用，都會(huì)由于缺乏專家提醒、規(guī)范和監(jiān)督，容易受制于個(gè)人自制力、社會(huì)責(zé)任心、操作水平和認(rèn)識(shí)上的限制，而難免誤入歧途，出現(xiàn)無(wú)法預(yù)期的后果。”中科院遺傳與發(fā)育研究所生物學(xué)研究中心高級(jí)工程師姜韜告訴科技日?qǐng)?bào)記者。

2017年，美國(guó)食品與藥物管理局(FDA)表示，以自我使用為目的而銷售基因治療產(chǎn)品是違法的，因?yàn)樗鼈兩形传@得批準(zhǔn)。CRISPR技術(shù)的使用也受到了歐盟的監(jiān)管。

加利福尼亞州的CRISPR法案就主要針對(duì)業(yè)余愛(ài)好者將CRISPR技術(shù)使用在自己身上的行為。法案提到，當(dāng)前市面上有一些在售的材料可供試驗(yàn)CRISPR技術(shù)，且以“自我使用”為名銷售。這種現(xiàn)象使人們對(duì)消費(fèi)者安全、公共衛(wèi)生以及業(yè)余人士會(huì)使用CRISPR技術(shù)創(chuàng)造出什么而感到擔(dān)憂。法案稱其意圖是在不扼殺創(chuàng)新的情況下，確保消費(fèi)者和公眾的安全。

據(jù)《麻省理工科技評(píng)論》報(bào)道，加利福尼亞州出臺(tái)這項(xiàng)法案有一個(gè)具體原因。這項(xiàng)法案直接針對(duì)一位叫做約西亞·扎伊納的加利福尼亞州居民，他同時(shí)也是一個(gè)生物黑客。

2017年，扎伊納拍攝并在網(wǎng)絡(luò)上傳了自行將CRISPR注射到手臂上的場(chǎng)景，并因此聲名狼藉。他對(duì)《麻省理工科技評(píng)論》表示，他確實(shí)在通過(guò)網(wǎng)絡(luò)銷售一種針對(duì)人類基因的CRISPR產(chǎn)品，該產(chǎn)品可以編碼一種叫做肌抑素的蛋白質(zhì)基因，用CRISPR去除這個(gè)基因可以使肌肉變得強(qiáng)壯。

必備環(huán)節(jié)的操作要求個(gè)人無(wú)法做到

“基因編輯工具盒主要有兩個(gè)成分，第一個(gè)是可以切斷雙鏈DNA，也就是基因的化學(xué)載體的蛋白質(zhì)酶分子Cas9，第二個(gè)是用來(lái)引導(dǎo)Cas9在DNA上準(zhǔn)確切割位點(diǎn)的一段sgRNA序列。”姜韜說(shuō)。

我國(guó)數(shù)個(gè)生物技術(shù)公司已在出售其仿制品。“這個(gè)試劑盒相對(duì)便宜，一次基因改造操作消耗這個(gè)試劑盒的成本在100元上下，具有大學(xué)本科生物學(xué)或醫(yī)學(xué)背景訓(xùn)練的人基本可以操作。”姜韜表示。

但扎伊納直接往自己身上注射基因組編輯試劑盒成分的DIY做法缺乏基本的科學(xué)規(guī)范性。姜韜認(rèn)為，這是亂來(lái)，當(dāng)然也基本不可能帶來(lái)什么有效的基因編輯結(jié)果，倒是有創(chuàng)口發(fā)炎的風(fēng)險(xiǎn)，完全不是科學(xué)的做法。

姜韜介紹，規(guī)范的基因編輯，即使是最簡(jiǎn)單的對(duì)細(xì)胞系的改造，還需要設(shè)計(jì)并合成sgRNA、細(xì)胞培養(yǎng)、細(xì)胞轉(zhuǎn)化、變異體篩選和鑒定等過(guò)程;如果是對(duì)植物做基因編輯，還要加上再生植株、自交等操作過(guò)程;如果是基因編輯動(dòng)物，就更加復(fù)雜，還需要體外操作受精卵，并移植到代孕母體的子宮，以確保正常發(fā)育成新個(gè)體。除了規(guī)范使用試劑盒之外，還有很多必備環(huán)節(jié)的操作條件和更復(fù)雜的細(xì)胞操作技術(shù)，根本不是個(gè)人能夠做到的。

法案指出，由于CRISPR技術(shù)尚處于起步階段，特別是在公共消費(fèi)領(lǐng)域，因此需要進(jìn)行更多的研究以確保這些產(chǎn)品的安全。因此，消費(fèi)者應(yīng)該知曉，任何與CRISPR相關(guān)的基因治療產(chǎn)品都不適合自我使用。

基因編輯監(jiān)管并不是一片空白

基因編輯技術(shù)最初的目的，是對(duì)付其他手段難以見(jiàn)效的疾病，比如地中海貧血基因變異導(dǎo)致的地中海貧血。其初心是治病，不是改造人，所以必須遵守科研規(guī)則，守住倫理底線。

從學(xué)術(shù)角度上看，目前基因編輯的干預(yù)方向主要有兩種。“一種是針對(duì)人類目前無(wú)法使用正常醫(yī)療手段治療的先天基因缺陷導(dǎo)致的疾病，通過(guò)基因編輯手段，更改調(diào)整人類基因，達(dá)到治療目的，在這一研究方向上目前不存在明顯爭(zhēng)議。另一種就是預(yù)防性基因編輯，通過(guò)對(duì)胚胎進(jìn)行基因編輯，消除未來(lái)患病的可能。這種研究方向目前存在比較大的爭(zhēng)議，主要爭(zhēng)議在于這種醫(yī)療方法的論證不充分，在與藥物手段對(duì)比、必要性論證以及可遺傳性改變合理性論證等方面，還有待于不斷補(bǔ)充和完善論證證據(jù)。”姜韜介紹。

“其實(shí)，基因編輯并沒(méi)有監(jiān)管空白，科學(xué)共同體對(duì)基因編輯的研究行為受到同行間的相互提醒、規(guī)范和監(jiān)督。”姜韜表示。

比如，2015年，美國(guó)科學(xué)院和醫(yī)學(xué)院就研究提出人類胚胎及生殖系細(xì)胞的基因編輯指南，當(dāng)年由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)院、英國(guó)皇家學(xué)會(huì)等聯(lián)合組織的人類基因編輯峰會(huì)在美國(guó)首次召開，探討了人類基因編輯技術(shù)相關(guān)的科學(xué)、倫理和社會(huì)問(wèn)題，并就對(duì)基因編輯用于體細(xì)胞和生殖細(xì)胞進(jìn)行監(jiān)管達(dá)成共識(shí)。

而基因編輯技術(shù)在人體的應(yīng)用，則受到基因治療相關(guān)規(guī)范的監(jiān)管。

“FDA在2017年特別發(fā)布基因治療的自我管理信息，認(rèn)為在人體中使用CRISPR基因編輯屬于基因治療，都要受到FDA下設(shè)的生物制品評(píng)價(jià)和研究中心監(jiān)管。”姜韜說(shuō)。

姜韜認(rèn)為，如果有一天這項(xiàng)技術(shù)被大規(guī)模應(yīng)用，一定是因?yàn)橐糜谌祟愅ㄟ^(guò)正常醫(yī)療手段無(wú)法治愈的遺傳疾病的治療，這也是全球科學(xué)界的普遍共識(shí)。

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基因編輯技術(shù)已進(jìn)入實(shí)用階段

“目前，人類基因中有超過(guò)6000個(gè)突變單基因，這些突變基因會(huì)導(dǎo)致某些先天缺陷，而這些遺傳缺陷無(wú)法通過(guò)現(xiàn)有醫(yī)療手段預(yù)防治療，這就需要基因編輯技術(shù)的干預(yù)。”姜韜表示。

CRISPR就是一種多功能的基因編輯技術(shù)，在很大程度上推進(jìn)了基因療法。

此次的法案提到，CRISPR技術(shù)在易用性、有效性和成本方面相較其他基因編輯技術(shù)有很大改進(jìn);它在疾病調(diào)查、預(yù)防和治療方面，有促成革命性進(jìn)展的潛力。

目前已有使用CRISPR技術(shù)治療糖尿病、瘧疾和鐮狀細(xì)胞病等疾病的重要研究。“基因編輯技術(shù)早就進(jìn)入實(shí)用階段了。其中成本最低、最簡(jiǎn)便的第三代基因編輯技術(shù)CRISPR發(fā)展最快。”姜韜說(shuō)。

美國(guó)加利福尼亞州在基因編輯研究領(lǐng)域走在世界前沿，被廣泛使用的CRISPR技術(shù)的共同發(fā)明人杜德納就來(lái)自加州大學(xué)伯克利分校。

基因編輯產(chǎn)業(yè)創(chuàng)造的市值主要來(lái)自細(xì)胞系的改造，以及基因工程、基因診斷和治療、基因編輯動(dòng)植物等應(yīng)用。

“目前基因編輯技術(shù)的效率還需要進(jìn)一步穩(wěn)定和提高，需要有相關(guān)數(shù)據(jù)能夠進(jìn)行合理的醫(yī)學(xué)論證，未來(lái)還有很長(zhǎng)的醫(yī)學(xué)論證之路要走。美國(guó)在基因編輯核心技術(shù)升級(jí)研發(fā)方面處于領(lǐng)先，我國(guó)則在植物，特別是農(nóng)作物還有醫(yī)學(xué)應(yīng)用方面走在世界前沿。”姜韜強(qiáng)調(diào)。

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